Przejdź do głównej zawartości

Masitinib w leczeniu SLA

Wpis nie dotyczy wytycznych  w neurologii.
Masitinib to w podawany doustnie inhibitor kinazy tyrozynowej, którego celem są komórki tuczne i makrofagi, będące istotnymi dla odporności komórkami

Niektóre informacje na temat tej substancji:

1) Nie jest zarejestrowana do stosowania u ludzi w żadnej chorobie, choć jest badany w SLA, SM i chorobie Alzheimera (łącznie 12 prób klinicznych również w innych chorobach)

2) Prowadzone są aktualnie dalej badania kliniczne (czyli eksperymenty) w stosowaniu go u ludzi w SLA. Okresowy raport firmy AB Science SA (producent leku) wskazuje, że lek był skuteczny w spowolnieniu choroby (ocena 50% leczonych pacjentów po 48 miesiącach terapii). Badanie nie zostało jednak zakończone, bo nie wszyscy pacjenci zakończyli okres 48 miesięcznej obserwacji (raport: http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1459744889_ABSCIENCEPRALSvFvEng.pdf)

3) Jak podaje firma (link tutaj: http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1468251832_CompassionateusevEN_VF.pdf ) FDA dopuściło ten lek będący w trakcie badań (IND, investigational new drug, badany nowy lek) do zastosowania u pewnego (jednego pacjenta) „na zasadzie współczucia”, a kierowało się wnioskami z powyższego raportu, który sugeruje skuteczność leku. Dostęp do takiego leku uzyskiwany jest na wniosek lekarza (oczywiście lekarza z USA) i wymaga przeglądu i akceptacji ze strony FDA  oraz zezwolenia ze strony producenta. Producent jest zainteresowany.

4) Komitet ds. Leków Sierocych (Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)) należący do Europejskiej Agencji ds. Leków (European Medicines Agency, EMA) przyznał masitinibowi status leku sierocego (orphan drug status) i uczynił to na podstawie w/w raportu. Status leku sierocego jest korzystny dla producenta leku, gdyż wiąże się z szeregiem przywilejów, jednak aby taki status został przyznany Komitet musi uzyskać wystarczające podstawy o skuteczności leku. Informacja producenta tutaj: http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1470670978_ALS-ODSEMAVFENG.pdf .

5) Dnia 29 września 2016 roku firma złożyła wniosek do EMA (nie dopatrzyłem się czego dotyczy wniosek ang "filling")

Masitinib stosowany razem z riluzolem i że nadal nie jest nigdzie zarejestrowany do stosowania u ludzi.

Komentarze

Popularne posty z tego bloga

Wytyczne postepowania we wczesnej fazie udaru niedokrwiennego mózgu [aktualizacja]

Aktualizacja: Nowe wytyczne są tutaj: http://neuroguide.neurom.pl/2013/02/wytyczne-ahaasa-leczenia-udaru.html Poniższy wpis służy porówaniu Wytyczne AHA/ASA z 2007 Harold P. Adams Jr, i wsp. Guidelines for the Early Management of Adults With Ischemic Stroke Full Text PDF Uzupełnienia AHA z 2010 r ww wytycznych dotyczące stanów nagłych związancyh z nadciśnieniem  tętniczym w udarze mózgu i SAHu: http://www.acepnewsnetwork.com/fileadmin/site_images/acep/PDFs/Guideline_12pg_0329_REVFINAL_331.pdf

Wytyczne postepowania z pacjentami z chorobą zewnętrzczaszkowych tętnic szyjnych i kręgowych

Fundacja American College of Cardiology Foundation i American Heart Association Task Force on Practice Guidelines opublikowały dnia 31.01.2010 nowe wytyczne postępowania z pacjentami z chorobą tętnic szyjnych i kręgowych. Więcej tu (ang.): http://www.medscape.com/viewarticle/736562  Artykuły z wytycznymi: J Am Coll Cardiol . Published online January 31, 2011. Full text Stroke . Published online January 31, 2011. Full text Circulation . Published online January 31, 2011. Full text

Polskie wytyczne leczenia udaru mózgu 2011 - AKTUALIZACJA

Wytyczne leczenia udaru mózgu opublikowano w suplemencie Suplement nr 1 do Vol. 46 "Neurologii i Neurochirurgii Polskiej" styczeń-luty 2012 pt. "Postępowanie w udarze mózgu. Wytyczne Grupy Ekspertów Sekcji Chorób Naczyniowych PTN". Niestety wytyczne nie są dostępne oficjalnie on-line (nie znalazłem ich nawet na stronach obecnego wydawcy Neurologii i Neurochirurgii Polskiej w wersji płatnej lub teoretycznie bezpłatnej dla członkow PTN) Przez pewien czas (mało) dostępna była tylko wersja drukowana. Aktualnie można pobrać wytyczne ze stron Termedii Link: Postępowanie w udarze mózgu W artykule specjalnym "Postępowanie w udarze mózgu – wytyczne Grupy Ekspertów Sekcji Chorób Naczyniowych Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Aktualizacja 2013: leczenie trombolityczne" opublikowano uaktualnienie wytycznych leczenia udaru mózgu. Neurologia i Neurochirurgia Polska 2013; 47, 4: 303-309 DOI (digital object identifier): 10.5114/ninp.2013.36754) lub tu: