Masitinib w leczeniu SLA

Wpis nie dotyczy wytycznych  w neurologii.
Masitinib to w podawany doustnie inhibitor kinazy tyrozynowej, którego celem są komórki tuczne i makrofagi, będące istotnymi dla odporności komórkami

Niektóre informacje na temat tej substancji:

1) Nie jest zarejestrowana do stosowania u ludzi w żadnej chorobie, choć jest badany w SLA, SM i chorobie Alzheimera (łącznie 12 prób klinicznych również w innych chorobach)

2) Prowadzone są aktualnie dalej badania kliniczne (czyli eksperymenty) w stosowaniu go u ludzi w SLA. Okresowy raport firmy AB Science SA (producent leku) wskazuje, że lek był skuteczny w spowolnieniu choroby (ocena 50% leczonych pacjentów po 48 miesiącach terapii). Badanie nie zostało jednak zakończone, bo nie wszyscy pacjenci zakończyli okres 48 miesięcznej obserwacji (raport: http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1459744889_ABSCIENCEPRALSvFvEng.pdf)

3) Jak podaje firma (link tutaj: http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1468251832_CompassionateusevEN_VF.pdf ) FDA dopuściło ten lek będący w trakcie badań (IND, investigational new drug, badany nowy lek) do zastosowania u pewnego (jednego pacjenta) „na zasadzie współczucia”, a kierowało się wnioskami z powyższego raportu, który sugeruje skuteczność leku. Dostęp do takiego leku uzyskiwany jest na wniosek lekarza (oczywiście lekarza z USA) i wymaga przeglądu i akceptacji ze strony FDA  oraz zezwolenia ze strony producenta. Producent jest zainteresowany.

4) Komitet ds. Leków Sierocych (Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)) należący do Europejskiej Agencji ds. Leków (European Medicines Agency, EMA) przyznał masitinibowi status leku sierocego (orphan drug status) i uczynił to na podstawie w/w raportu. Status leku sierocego jest korzystny dla producenta leku, gdyż wiąże się z szeregiem przywilejów, jednak aby taki status został przyznany Komitet musi uzyskać wystarczające podstawy o skuteczności leku. Informacja producenta tutaj: http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1470670978_ALS-ODSEMAVFENG.pdf .

5) Dnia 29 września 2016 roku firma złożyła wniosek do EMA (nie dopatrzyłem się czego dotyczy wniosek ang "filling")

Masitinib stosowany razem z riluzolem i że nadal nie jest nigdzie zarejestrowany do stosowania u ludzi.